AIFA ha adottato la Linea Guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci (Determina del Presidente n. 425-2024 dell’8 agosto 2014, pubblicata in G.U. n. 194 del 20 agosto 2024), in attuazione di quanto previsto dall’art. 6 del d.m. 30 novembre 2021.

Il nuovo documento - che ha effetto dal 21 agosto scorso - abroga e sostituisce la precedente determina direttoriale di AIFA del 20 marzo 2008.

La Linea Guida si applica a tutte le categorie di studi osservazionali farmacologici (così come definiti dalla Linea guida stessa) e ha lo scopo di fornire indicazioni sul corretto inquadramento di tali studi clinici e sugli aspetti da prendere in particolare considerazione nelle attività regolatorie di valutazione e conduzione.

In particolare, al punto 3 del documento vengono elencate le condizioni per la classificazione degli studi clinici come osservazionali e al successivo punto 4 sono indicate le diverse tipologie di disegno di studio (ossia disegno prospettico, retrospettivo, bidirezionale, trasversale). A tali tipologie si aggiungono (cfr. punto 5) gli studi retrospettivi relativi ad usi non autorizzati (ossia gli studi osservazionali retrospettivi, per la valutazione a posteriori di farmaci utilizzati in via off label a nell’ambito di usi compassionevoli) e gli studi di farmacogenetica e farmacogenomica (che prevedono lo svolgimento di analisi per valutazioni di farmacogenetica/genomica su campioni biologici raccolti nell’ambito dei prelievi eseguiti in accordo alla normale pratica clinica).

Vengono, poi, fornite indicazioni sulla redazione del Protocollo degli studi osservazionali e sulle eventuali modifiche dello stesso (cfr. punto 6), nonché sulla segnalazione delle reazioni avverse, suggerendo di stabilire a priori nel Protocollo di ogni singolo studio, chi, tra promotore e sperimentatore, dovrà farsi carico del reporting per ogni singola reazione avversa (al fine di evitare doppi reporting).

Inoltre, dopo aver fornito indicazioni sui Siti presso i quali possono essere effettuati gli studi, la Linea Guida si concentra sugli aspetti economici, prevedendo, in particolare, in caso di studi osservazionali senza scopo di lucro, la responsabilità del Comitato etico di verificare l’effettiva indipendenza da Promotori commerciali (cfr. punto 9).

Il documento affronta anche il tema privacy, precisando che il consenso al trattamento dei dati personali per gli studi osservazionali farmacologici è semplificato rispetto al modello applicabile alle sperimentazioni cliniche, poiché il trattamento si effettua in base alla normale pratica clinica, ma che comunque resta obbligatoria nell’informativa la sezione relativa al consenso.

Al punto 14 sono fornite istruzioni operative per la presentazione degli studi da parte dei proponenti al Comitato etico, elencando nel dettaglio la documentazione da allegare, mentre, nei successivi punti 15 e 16 vengono individuate le procedure generali da seguire per l’avvio degli studi osservazionali farmacologici e per le eventuali modifiche.

Infine, con riferimento al ruolo di AIFA nell’avvio degli studi osservazionali farmacologici, resta confermato l’obbligo di notifica di tali studi ad AIFA, con le modalità indicate dall’Agenzia stessa.

In allegato alla Linea Guida sono disponibili alcuni modelli da utilizzare da parte dei diversi soggetti coinvolti, relativi a: 1. Dichiarazione sulla natura osservazionale dello studio; 2. Dichiarazione sulla natura osservazionale dello studio retrospettivo relativo ad usi non autorizzati all’immissione in commercio; 3. Fac-simile modello di parere del Comitato etico.